Калифорнийские ученые разработали беспромоторную и безнуклеазную стратегию компенсации мутаций гена свертывающего фактора IX, тем самым избавив от повышенной кровоточивости разновозрастных мышей. Остроумный способ конструирования и введения терапевтического вектора предполагает наименьшее количество возможных побочных эффектов этиологического лечения не только гемофилии B, но и других наследственных заболеваний.

Группа ученых из США объявила об успешном проведении доклинических исследований новой генной терапии бокового амиотрофического склероза (БАС) и спиноцеребеллярной атаксии.

Последние достижения в борьбе со смертью:

Ученые описали первый случай излечения пациента от серповидноклеточной анемии посредством генной терапии.

На прошедшей в начале декабря встрече Sons of Medicine в Петербурге была прочитана небольшая лекция, посвящённая актуальным аспектам старения. Здесь статьи, которые использовались при подготовке к лекции, чтобы вы могли освежить в памяти или узнать что-то новое о том, какие механизмы обеспечивают старение, как учёные собираются бороться со старостью и почему люди завидуют голым землекопам.