Ученые из Университета Эмори (США) сумели обратить вспять патологию и двигательные симптомы наследственного неврологического заболевания, болезни Гентингтона, в подопытных мышах, разрушив ген в клетках мозга.
Биологи использовали технологию генетического редактирования CRISPR/Cas9, чтобы «вырезать» часть гена, вырабатывающего токсичный белок, который накапливался в мозгу 9-месячной мыши. Несколько недель спустя эти белки полностью исчезли, а моторные функции улучшились. Результаты исследования опубликованы в Journal of Clinical Investigation.
Болезнь Гентингтона вызывается умножением кодона в гене, кодирующем токсичный белок хантингтин, который приводит к гибели клеток мозга. Симптомы обычно возникают в среднем возрасте и проявляются в неконтролируемых движениях, нарушениях координации, когнитивных и психических расстройствах.
Для доставки ферментов CRISPR/Cas9 в клетки мозга ученые использовали широко распространенный метод — аденоассоциированный вирус, который был введен в полосатое тело мозга мыши. Эта область отвечает за движения и моторные функции. За три недели инъекция препарата привела к значительному снижению мутировавшего белка хантингтина. При этом, после выведения токсичного белка, клетки мозга сохраняют способность к самовосстановлению.
Это открытие позволит в будущем лечить болезнь Гентингтона, а также другие наследственные нейродегенеративные заболевания, когда будут проведены все необходимые тесты на безопасность и долгосрочные побочные эффекты, говорит главный автор статьи Сяоцзян Ли.
Исследовав белок аполипопротеин Е, ученые из Университета Лестера установили, что он способен предотвращать потерю памяти и развитие болезни Альцгеймера. Они смогли разработать лекарство, которое может остановить амнезию и медленно прогрессирующие нейродегенеративные заболевания.