Ученые Института Броуда при МТИ доказали, что новая технология генного редактирования, получившая название CRISPR/Cas13, способна безопасно и эффективно разрезать и связывать РНК в клетках млекопитающих, а не только бактерий.
Инструмент, позволяющий менять РНК млекопитающих, открывает новые возможности изучения функций клеток и создания новых видов терапии. В отличие от редактирования ДНК, которое приводит к перманентным изменениям в геноме клетки, воздействие на РНК позволяет ученым вносить временные поправки, меняющие объем белков, вырабатываемых геном, но не останавливающих этот процесс полностью.
«Даже несмотря на то, что у нас есть хорошие инструменты для удаления генов, они все еще во многом ограничены и затрудняют исследование генетических функций, — объясняет соавтор опубликованной в Nature статьи Омар Абудайех. — Cas13 позволяет снизить уровень экспрессии генов, не прекращая его полностью, а это полезно для их изучения и не настолько опасно при коррекции генетических заболеваний».

Команда ученых под руководством профессора Фэн Чжана протестировала ферменты Cas13 пятнадцати различных микробов, чтобы найти один (LwaCas13a), который лучше всего подходит для этой задачи. С его помощью они смогли разрезать заданные участки РНК с большей точностью, чем это позволяет другой инструмент, RNAi, который часто приводит к нежелательным последствиям и затрудняет интерпретацию результатов экспериментов.
Кроме того, Чжан и его коллеги показали, что так называемый «мертвый» вариант Cas13 (когда РНК только связывается, но не разрезается), может сочетаться с флуоресцентными маркерами, чтобы можно было визуально отслеживать движение РНК по клетке, сообщает Phys.org.

Недавно генетики Калифорнийского университета в Сан-Диего разработали новую версию технологии CRISPR/Cas9, которая умеет работать с РНК. Они назвали ее rCas9 и надеются, что она позволит лечить такие заболевания, как миотоническая дистрофия 1-го и 2-го типов, боковой амиотрофический склероз и болезнь Гентингтона.