Австралийско-новозеландская компания Living Cell Technologies (LCT), разрабатывающая технологию лечения болезни Паркинсона свиными клетками, рассказала об успехе ранних клинических испытаний на четырех пациентах и начале следующей фазы исследований, об этом же говорится в пресс-релизе LCT.

Болезнь Паркинсона — второе по распространенности (после болезни Альцгеймера) нейродегенеративное заболевание. Оно проявляется прогрессирующими двигательными и неврологическими расстройствами, которые развиваются в результате гибели мотонейронов. Имеющиеся лекарственные препараты могут замедлить прогрессирование симптомов, но не остановить его; кроме того, их эффективность снижается со временем. Поэтому различные научные коллективы занимаются поиском альтернативных методов лечения заболевания.

LCT разработала технологию, позволяющую имплантировать людям клетки животных без риска их отторжения организмом реципиента. Для этого клетки заключают в капсулы из альгината — производимого из водорослей материала, который исключает контакт иммунитета человека с имплантатом, но проницаем для питательных веществ и сигнальных молекул. Ранее эту методику испытали на пациентах с сахарным диабетом 1 типа, при котором бета-клетки поджелудочной железы не вырабатывают достаточное количество инсулина. Испытания имели ограниченный успех: свиные бета-клетки прижились и начали вырабатывать гормон, однако со временем его продукция снизилась.

В рамках I/IIa фазы клинических испытаний (в ней в первую очередь оценивается безопасность применения технологии) четырем пациентам с болезнью Паркинсона имплантировали по 40 альгинатных капсул клетками новорожденных свиней в область полосатого тела, где находятся мотонейроны, в одном полушарии мозга. Для пересадки использовали клетки ворсинчатого (хориоидного) сосудистого сплетения мозга, которые вырабатывают набор факторов роста и других сигнальных молекул, которые обеспечивают жизнедеятельность нейронов. Каждая капсула диаметром примерно 0,5 миллиметра содержит около 1000 таких клеток.

Состояние пациентов до операции и в течение 130 недель после нее оценивалось по унифицированной шкале тяжести болезни Паркинсона (UPDRS). Дополнительную лекарственную терапию не проводили.

Выяснилось, что экспериментальное лечение не только не вызвало осложнений, но и привело к выраженному улучшению у всех четырех участников, которое сохранялось в течение всего периода наблюдений. В среднем выраженность симптомов уменьшилась на 14 баллов по 199-балльной шкале.

Уменьшение симптомов у участников I/IIa фазы испытаний по баллам UPDRS

Сотрудник Бристольского университета Стивен Гилл (Steven Gill), не принимавший участия в работе, отметил, что улучшение с высокой вероятностью наступило из-за эффекта плацебо, поскольку наблюдалось практически сразу после операции. Однако действие лечения оказалось стойким, что для плацебо при болезни Паркинсона не характерно.

Сомнения должна разрешить следующая фаза испытаний, начатая в мае 2017 года. В ней приняли участие 18 пациентов, части которых вживили 120 капсул с клетками в оба полушария мозга, а остальным, вошедшим в контрольную группу, выполнили операцию без имплантации капсул. Первые результаты испытаний должны быть получены в ноябре 2017 года.

По мнению сотрудников LCT, в случае успеха технологию можно будет опробовать для помощи людям с другими нейродегенеративными заболеваниями, такими как болезни Альцгеймера, Хантингтона и другие.

В настоящее время разрабатывается множество экспериментальных методов лечения болезни Паркинсона. К примеру, шведским ученым удалось перепрограммировать астроциты (вспомогательные клетки нервной системы) в дофаминергические нейроны с помощью генной терапии. Другой геннотерапевтический препарат, разработанный компанией Voyager Therapeutics для восстановления эффективности лекарственного лечения паркинсонизма, сейчас проходит клинические испытания. Также существуют проекты по использованию для помощи пациентам с болезнью Паркинсона химерных организмов.