Редактирование генов стало причиной миллиардных инвестиций и больших ожиданий, но пока технология имеет ряд недостатков. Например, вместе с целевым геном редактируются соседи, или целевой ген редактируется неверно. Открытие ученых из Медицинского института Говарда Хьюза может изменить эту ситуацию, сообщает Science Daily.
Ученые говорят, что теперь наука получила более острый и точный «скальпель» для генной хирургии. Это произошло из-за синтезирования ранее несуществовавшего фермента. Он позволяет превратить одно спаренное основание ДНК в другое. Этот новый фермент-редактор позволит избавить человечество от вредных мутаций и добавить полезных.
По точности новая техника обходит известную CRISPR/Cas9. Последняя фактически режет обе нити ДНК и заполняет их выбранной ДНК, рассчитывая, что клетка с помощью собственных молекулярных механизмов заполнит этот разрыв новым участком. Редактор оснований — это более точный инструмент, говорит один из авторов исследования, биолог из Гарварда Дэвид Ли. Он сравнивает CRISPR/Cas9 с ножницами, а новую технику — с карандашами.
Такие «карандаши» могут переписывать отдельные «буквы» ДНК, известные как азотистые основания. Каждое основание из одной нити ДНК имеет пару из противоположной. Так, аденин соединяется с тимином, а гуанин с цитозином. Суть открытия в том, что теперь пары A*T можно превратить в G*C. Начиная исследование, ученые находились в ситуации, когда подобная операция казалась невозможной, потому что для такой реакции нужен несуществующий фермент, но им удалось его получить. В результате редактирование происходит при меньшем числе неожиданных мутаций и ошибок.

Ранее в США впервые отредактировали человеческий эмбрион. Тогда ученые использовали CRISPR для редактирования мутировавшего гена MYBPC3 — он кодирует белок, участвующий в формировании сердечной мышцы. Мутации в этом гене вызывают гипертрофическую кардиомиопатию, что может привести к внезапной остановке сердца даже у молодых и здоровых людей.